أجازت إدارة الغذاء والدواء الأميركية، الدواء الأغلى في التاريخ، وهو عبارة عن علاج لاضطراب يدمر سريعا السيطرة على عضلات الرضع ويقتل أكثرهم في غضون عامين.
تكلفة العلاج الجيني للمرة الواحدة “زولجنسما”، والذي طورته شركة نوفارتس، تصل إلى 2.125 مليون دولار.
ويعالج الدواء حالة نادرة تسمى ضمور العضلات الشوكي، المرض الذي يصيب حوالي 400 طفل يولدون في الولايات المتحدة كل عام.
وتمت إجازة العلاج، الذي يعطى في وحدة ضخ لمدة ساعة واحدة، للأطفال دون سن الثانية، وسيكون متاحا خلال أسبوعين.
وقالت نوفارتس إنها تعتزم تسهيل الحصول على الدواء عبر السماح لشركات التأمين بإجراء مدفوعات على مدار خمس سنوات، وستقدم تعويضات جزئية إذا لم يحقق “زولجنسما” النجاح.
وقال المسؤولون التنفيذيون في الشركة إن المساعدة المالية ستكون متاحة.
