وافقت هيئة الغذاء والدواء الأميركية على دواء يعالج حالة وراثية نادرة تسمى «ضمور العضلات الشوكية» يعطى للمرضى مرة واحدة فقط.
وذكرت وكالة «أسوشيتد برس» أن مرض ضمور العضلات الشوكية يحدث عندما يكون الجسم عاجزاً عن إنتاج ما يكفي من البروتين الذي يسمح للأعصاب التي تتحكم في الحركة بالعمل بشكل طبيعي وتتعذر على من يصاب به الحركة، وفي النهاية لا يستطيع المريض البلع أو التنفس ويتسبب في الوفاة وهو يصيب نحو 400 طفل يولدون في الولايات المتحدة كل عام.
وبين التقرير أن وظيفة العلاج الجديد هي استهداف الجين الذي يعوق الجسم عن أداء وظيفة إنتاج البروتين اللازم لعمل الأعصاب المتحكمة في الحركة إذ يعمل على توفير نسخة صحية من الجين المعيب بما يسمح للخلايا العصبية بالبدء في إنتاج البروتين اللازم، الأمر الذي من شأنه أن يوقف تدهورها ويسمح للطفل بالنمو بشكل طبيعي.
ولفت تقرير الوكالة الأميركية إلى أنه توجد درجتان لهذا المرض إحداهما هي الأكثر شيوعاً والأكثر شدة ويموت ما لا يقل عن 90 بالمئة من المرضى المصابين بها بحلول عمر عامين ومن يظل على قيد الحياة بعد هذه الفترة يتنفس عبر جهاز التنفس الصناعي أما الدرجة الأخرى من المرض فهي أقل حدة وتصيب الطفل بالإعاقة ويمكن أن يعيش المصابون بها لمدة تصل إلى عقدين.